Модифицираха гени за лечение на генетично заболяване

Лекари от Съединените щати приложиха нов революционен метод за лечение на пациент с генетично заболяване, първият такъв случай в страната и вторият в световен мащаб, се казва в изявление, публикувано от биотехнологична компания, извършваща проучвания в областта.

Виктория Грей, жителка на Мисисипи, родена със сърповидно-клетъчна болест, е „редактирала“ гените си чрез метод на лечение, наречен CRISPR, съобщи Popular Science.

Лекарите са извлекли стволови клетки от костния мозък на 41-годишната жена и са използвали CRISPR за модифициране на ДНК-то й, за да активират специфичен протеин, позволяващ правилното производство на червени кръвни телца, се казва в доклада, цитиран от „Сабах“.

Болест на сърповите клетки е генетично заболяване, причинено от дефект в гените, който не позволява производството на бета-хемоглобин - протеин, който регулира формата и функционирането на червените кръвни телца. Отсъствието на този протеин причинява това обикновено кръглата кръвна клетка да има сърповидна форма, като по този начин запушва малките кръвоносни съдове и намалява транспортирането на кислород, което води до силна болка и огромна умора.

Лечението с кръвообмен, което се използва за лечение на болестта, работи само при 10% от пациентите, докато около 90% от сърповидно-клетъчните пациенти могат да бъдат лекувани с наскоро изпробвания метод за модифициране на гени, ако лечението, приложено от лекарите, се окаже успешно.

Същият метод е бил приложен преди това в Германия, според CRISPR Therapeutics - една от двете биотехнологични компании, ръководещи изследването - върху пациент с друго генетично заболяване, наречено бета-таласемия. Съобщава се, че пациентът е показал напредък, въпреки че окончателните резултати все още не са оповестени.

Методът за модифициране на гени също бе противоречиво тестван от китайския лекар Хе Джанкуй върху човешки ембриони в опит да се предотврати СПИН. Експериментите с човешки ембриони, които той е поставил в утробите на майки-носителки, бяха заклеймени като неетични и срещу него са образувани съдебни производства. /БГНЕС

Тагове: