Напредък в лекуването на слепота

Предклинично проучване, в което се използват стволови клетки за производство на фоторецепторни клетки - клетки, които откриват светлина в окото - и след това те се трансплантират в експериментални модели на увредена ретина, е довело до значително възстановяване на зрението. Това откритие, направено от учени от Медицинското училище Duke-NUS, Сингапурския институт за изследване на очите и Института Каролинска в Швеция, бележи първата стъпка към потенциално възстановяване на зрението при очни заболявания, характеризиращи се със загуба на фоторецептори, предаде "ScienceDaily".

"Нашата лаборатория е разработила нов метод, който позволява производството на фоторецепторни прогениторни клетки, подобни на тези в човешките ембриони", казва доцент Тай Хви Гун, първи автор на изследването от Центъра за изследване на зрението към Duke-NUS. "Трансплантацията на тези клетки в експериментални модели доведе до частично възстановяване на функцията на ретината."

Дегенерацията на фоторецепторите в окото е съществена причина за влошаване на зрението, което в крайна сметка може да доведе до слепота и за което понастоящем няма ефективно лечение. Дегенерацията на фоторецепторите се среща при различни наследствени заболявания на ретината, като например пигментен ретинит - рядко очно заболяване, което с течение на времето разрушава клетките в ретината и в крайна сметка води до загуба на зрението - и свързаната с възрастта макулна дегенерация, която е водеща причина за влошаване на зрението в световен мащаб.

Доцент Тай и нейният екип разработват процедура за отглеждане на човешки ембрионални стволови клетки в присъствието на пречистени протеини ламинин, които участват в нормалното развитие на човешката ретина. В присъствието на ламинините стволовите клетки могат да бъдат насочени да се диференцират във фоторецепторни прогениторни клетки, отговорни за преобразуването на светлината в сигнали, които се изпращат към мозъка.

Когато тези клетки бяха трансплантирани в увредени ретини, предклиничните модели показаха значително възстановяване на зрението. Диагностичен тест, наречен електроретинограма, също установява значително възстановяване на ретините чрез електрическа активност в ретината в отговор на светлинен стимул. Трансплантираните клетки установяват връзки с околните клетки на ретината и нервите във вътрешната част на ретината. Те също така оцеляват и функционират в продължение на много седмици след трансплантацията.

Екипът се надява да усъвършенства своя метод, за да го направи по-прост и да постигне по-последователни резултати в сравнение с предишните опити за изследване на терапията със стволови клетки за заместване на фоторецепторни клетки.

"Вълнуващо е да открием тези резултати, които сочат обещаващ път към използването на стволови клетки за лечение на тези форми на влошаване на зрението и слепота, причинени от загуба на фоторецептори", казва д-р Хелдер Андре, ръководител на отдела за молекулярни и клетъчни изследвания от Катедрата по клинична неврология на Института Каролинска и старши автор на изследването.

Доцент Енрико Петрето, директор на Центъра за изчислителна биология в Duke-NUS и ръководител на биоинформатичния анализ на изследването, добави: "Нашият метод може да бъде полезен и за разбирането на молекулярните и клетъчните пътища, които стимулират прогресията на макулната дегенерация, което може би ще доведе до разработването на други терапевтични подходи."

Следващото предизвикателство пред изследователите е да проучат ефикасността на своя метод в модели на дегенерация на фоторецепторите, които в по-голяма степен съответстват на човешкото състояние.

"Ако получим обещаващи резултати в бъдещите си проучвания, се надяваме да преминем към клинични изпитания при пациенти", казва професор Карл Трюгвасон от Програмата за сърдечносъдови и метаболитни нарушения на Duke-NUS и автор-кореспондент на изследването. "Това би било важна стъпка към възможността да се обърне увреждането на ретината и да се възстанови зрението."

Протоколът, залегнал в основата на процедурата, разработена от доцент Тай, впоследствие е лицензиран на шведския биотехнологичен стартъп Alder Therapeutics. /БГНЕС